Innorna, une société de biotechnologie au stade clinique qui révolutionne les thérapies à base d’ARNm grâce à sa technologie innovante d’administration de nanoparticules lipidiques (LNP), a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) et la désignation de médicament orphelin ( ODD ) à sa thérapie à base d’ARNm expérimentale, l’IN013, pour le traitement de la maladie de Wilson. Ce double accomplissement accélère le développement clinique de l’IN013, faisant progresser la mission d’Innorna visant à fournir des thérapies transformatrices pour les patients atteints de la maladie de Wilson.
À propos des désignations de la FDA
La désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) encourage les thérapies combattant les maladies graves ou mortelles qui affectent moins de 200 000 patients américains, principalement ceux âgés de 18 ans ou moins. Les promoteurs peuvent bénéficier d’un bon pour examen prioritaire (PRV) après approbation, afin d’accélérer l’examen par la FDA d’une demande de médicament ultérieure.
La désignation de médicament orphelin (ODD) prend en charge les thérapies ciblant les maladies rares (affectant moins de 200 000 patients américains) en offrant sept ans d’exclusivité commerciale, des crédits d’impôt pour les essais cliniques et une exonération de certaines taxes de la FDA.
À propos de la maladie de Wilson et de l’IN013
La maladie de Wilson, ou dégénérescence hépatolenticulaire (HLD), est une maladie autosomique récessive rare et potentiellement mortelle, causée par des mutations du gène ATP7B, qui entraîne une accumulation de cuivre toxique dans le foie, le cerveau, les reins et d’autres organes. Les symptômes comprennent des lésions hépatiques et neurologiques, des anomalies oculaires, des lésions rénales, une hémolyse et des complications squelettiques. Les traitements actuels ont une efficacité limitée et comportent des risques tels que la toxicité hépatorénale ou l’exacerbation des symptômes neurologiques.
L’IN013, développé à l’aide de la plateforme d’ARNm-LNP d’Innorna, cible la cause première de la maladie de Wilson en rétablissant les niveaux fonctionnels de la protéine ATP7B. En réduisant l’accumulation systémique de cuivre, l’IN013 vise à atténuer les dommages causés à plusieurs organes et à apporter des bénéfices en termes de modification de la maladie.
À propos d’Innorna
Fondée en 2019, Innorna s’engage à développer des systèmes de libération de LNP et des thérapies ARN de pointe pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Sa bibliothèque exclusive de lipides orientés vers la diversité, avec plus de 5 000 lipides ionisables, permet des avancées dans les vaccins ARNm, l’édition de gènes et les thérapies cellulaires.
Grâce à sa plateforme innovante d’ARNm-LNP, Innorna a construit un solide pipeline ciblant les maladies infectieuses, les maladies génétiques rares et l’immunothérapie du cancer. Au-delà de ses efforts internes de R&D, la société collabore avec des partenaires biotechnologiques de premier plan au niveau mondial afin d’étendre la portée de sa technologie transformatrice.
Les accomplissements d’Innorna lui ont valu d’être reconnue par le MIT Technology Review comme l’une des 50 entreprises les plus intelligentes du monde et par Fortune China comme l’une des startups les plus influentes sur le plan social. Guidée par l’INNOVATION, l’INTÉGRITÉ, l’EFFICACITÉ et l’OUVERTURE, Innorna poursuit sa mission visant à révolutionner les applications de l’ARNm et à avoir un impact mondial.
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